Ivacaftor ((VX-770) CAS NO: 873054-44-5

Descrizione del prodotto:

Nome del prodotto: Ivacaftor ((VX-770) CAS NO: 873054-44-5

Sinonimi:

[14C]-Ivacaftor; Kalydeco;

N- ((2,4-ditert-butil-5-idrossifenil) -4-oss-1H-chinolina-3-carboxammide;

N-[2,4-bis(1,1-dimetiletil) -5-idrossifenil]-1,4-diidro-4-ossokininolina-3-carbosaride;

N-[2,4-Bistert-butyl)-5-idrossifenil]-1,4-diidro-4-oxo-3-quinolinacarboxammide;

Proprietà chimiche e fisiche:

Aspetto: polvere bianca

Assay: ≥98,0%

Densità:1.187 g/cm3

Punto di ebollizione:5500,4°C a 760 mmHg

Punto di scoppio:2860,7°C

Ivacaftor (nome commerciale Kalydeco, sviluppato come VX-770) è un farmaco usato per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti con determinate mutazioni nel gene CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator),che rappresentano il 4·5% dei casi di fibrosi cistica, ed è incluso in un farmaco combinato, lumacaftor/ivacaftor, che viene utilizzato per il trattamento di persone con fibrosi cistica che hanno la mutazione F508del nel CFTR.

Ivacaftor è stato sviluppato dalla Vertex Pharmaceuticals in collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation ed è il primo farmaco che tratta la causa di fondo piuttosto che i sintomi della malattia.È stato approvato dalla FDA nel gennaio 2012, ed è stato definito "il nuovo farmaco più importante del 2012", e "un farmaco miracoloso".che ha portato alla critica di Vertex per il costo elevatoIl farmaco combinato è stato approvato dalla FDA nel luglio 2015.

La fibrosi cistica è causata da uno qualsiasi dei diversi difetti della proteina CFTR, che regola il flusso di fluidi all'interno delle cellule e influenza i componenti del sudore, dei fluidi digestivi e del muco.Uno di questi difetti è la mutazione G551D, in cui l'aminoacido glicina ((G) nella posizione 551 è sostituito da acido aspartico ((D). G551D è caratterizzato da una proteina CFTR disfunzionale sulla superficie cellulare.la proteina viene trasportata nella zona corretta, la superficie delle cellule epiteliali, ma una volta lì la proteina non può trasportare il cloruro attraverso il canale. improves the transport of chloride through the ion channel by binding to the channels directly to induce a non-conventional mode of gating which in turn increases the probability that the channel is open.

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